Наиболее характерной чертой этой анемии является появление в крови и красном костном мозге клеток патологической регенерации — мегалобластов и их безъядерных форм — мегалоцитов.
На фоне существенного уменьшения содержания эритроцитов и концентрации гемоглобина цветовой показатель увеличен, что объясняется большим диаметром эритроцитов. Характерно явление дегенерации эритроцитов: анизоцитоз (макроцитоз), пойкилоцитоз (появление клеток овальной формы), патологические включения (тельца Жолли, тельца Кебота).
В крови уменьшено содержание гранулоцитов (особенно нейтрофилов) и тромбоцитов. Обнаруживаются гигантские нейтрофилы с гиперсегментированными ядрами.